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睿健医药“擎旗”,帕金森领域全球首款化学诱导iPSC新药IND获批

“无法治愈,不可逆转。”在1817年英国医生JamesParkinson发现帕金森疾病200多年后,帕金森依然是一种实质意义上无法治愈的“绝症”。但在前沿技术的加持下,国内高科技制药公司正为这一疾病带来可逆转病程的全新可能。

8月2日,国家药品监督管理局正式批准了武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这也是帕金森治疗领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

不同于一般的药物或手术治疗,NouvNeu001是一种聚焦临床需求导向出发,利用化合物实现精细细胞功能改造,从而真正满足临床需求的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。

NouvNeu001产品的成功研发依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系,该体系是一种更适合于大规模工业生产的更高效、更安全、更低成本的全新细胞功能改造平台。正式运营5年多以来,睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物,基础培养基,生产工艺及质量体系的知识产权系统。

睿健医药联合创始人及CEO魏君博士表示,此次NouvNeu001获批进入临床,代表着睿健“以终为始”的研发理念实现了阶段性突破,进一步坚定了睿健团队“和衷共济,奋楫争先,知微见著,睿建未来”的决心:致力于为患者带来真正“逆转病程”的全新普惠性疗法。

全球首款!创新药物带来帕金森治愈希望

随着人口老龄化进程加速,帕金森患者也迎来快速增长。

解放军总医院老年神经科主任王振福教授就援引数据表示,中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。根据2019年国家卫生健康委员会人口普查结果显示,中国65岁以上的老年人有2.17亿。据此推算,中国的帕金森病人数量接近370万。更为重要的是,我国帕金森患者呈现出年轻化的趋势。

面对如此庞大的患者基数,现行的治疗手段依然贫乏。目前临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案,以DBS为代表的物理治疗方案,以及其他辅助治疗方案,均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。因此,以上治疗方案均为代偿性疗法,存在副作用大的顽疾,患者往往在服药后出现异动症或“开关现象”,剂末效应也十分明显。

面对这一患者急需的临床空白,国际上自上世纪90年代就在探索细胞替换疗法治疗帕金森的可能性,但直到2021年1月,FDA才批准了首个细胞替换疗法IND,来自BlueRock的胚胎干细胞衍生产品MSK-DA01,这一产品也在2023年6月28日宣布完成了临床I期安全性试验,并取得了积极的效果。

此次获得IND批准的NouvNeu001则是睿健医药全自主产权的突破性细胞治疗产品,从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看,使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后,不仅行为学功能得到了极大恢复,而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下,BlueRock的同类药物则最短需要在给药十二周后才能起效,睿健NouvNeu001的国际竞争优势正是来自于睿健开创性的“化学诱导平台”。

这样突破性的技术优势来自于团队开创性的研发思路。睿健医药首席科学家,欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示,自创立之初,睿健医药科学团队就整合了发育生物学,化学,组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科,并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”,在每个细胞中启动标准调控流程,实现了细胞的多重功能的精细改造,并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效,安全性及成本在内的多个难点。

“睿健独特的‘AI+化学诱导’平台不仅能为帕金森领域带来突破性治疗产品NouvNeu001,这一平台的延展性也有目共睹,公司目前已储备了多种New Modalities,为复杂疾病的治疗提前布局,有望为市场带来更多的突破性产品。”罗永伦教授表示。

睿健医药首席科学家罗永伦教授

全球人才涌入,国际化布局打开

此次NouvNeu001的成功获批,睿健医药CMO蔡萌博士和CQO任翔先生的多年产业经验起到了关键的作用。蔡萌博士表示,一家能够持续为市场带来好药的企业,全能型团队和具有凝聚力的企业文化是核心,企业的每一个微小的进步都是团队合作的产物。睿健医药创始团队秉承着“和衷共济,奋楫争先,知微见著,睿建未来”的宗旨,持续吸纳具有国际视野且价值观相同的复合型人才,其中PRACTICE是睿健的核心价值观。

截至目前,睿健医药已经组建了一支具有英国,美国,德国,澳洲及日本的工作学习背景的国际化队伍,分别在生物医药科学创新、转化医学及临床、生物医药法规领域、跨国药企运营管理、资本运作领域均具有15年以上海内外成功经验。目前除中国大陆之外,睿健医药团队已经覆盖了欧洲,美洲,亚太等全球核心区域。

睿健医药执行副总裁Emmanuel Montet先生在全职加入睿健之前就历任GSK Biologicals工业控制主管,Sanofi-Aventis审计副总监, IPSEN 亚太副总裁,在国际商务、药品准入等领域具有超过 20 年的工作经验。Emmanuel Montet先生表示,一款真正具有国际竞争力的创新药一定是能够满足真正临床需求,而且在疗效,安全性或成本上具有显著优势的产品。睿健团队不仅具有优秀的科学家团队,也具备敏锐的市场嗅觉,通过市场需求来驱动研发是非常明智的战略。Emmanuel Montet先生认为睿健团队展示出一家国际化创新药企的过硬素质,除科技创新能力之外,团队以患者利益优先的理念,以及综合管理能力和严谨的合规性,保证了公司长期发展的动力。

睿健医药执行副总裁Emmanuel Montet

在全球人才涌入的同时,睿健医药国际化布局也已经开启。公司位于丹麦的创新中心,新加坡运营办公室,美国商务办公室已于2022年投入使用,并与丹纳赫集团共建联合实验室,共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法的研发及临床应用。另外,此次获得IND批准的NouvNeu001,也已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。

为迎接全球的临床试验工作,睿健医药还建设了大规模工业化生产基地,实现了药物生产供应链的自主可控。据介绍,公司已建成符合cGMP要求的B+A级生产厂房,一万平米以上的工业化生产和研发基地,满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能,同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力。

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